Au Canada, le processus d’examen des médicaments est conçu pour garantir que les fabricants de produits pharmaceutiques mettent leurs nouveaux médicaments sur le marché d’une manière sûre, efficace et rentable. Bien que ce processus puisse être long et complexe, il est important pour protéger la santé et le bien-être des Canadiennes et des Canadiens et pour garantir que les régimes publics d’assurance-médicaments financés par les contribuables répondent aux besoins de ces derniers et qu’ils sont aussi durables que possible.

Les phases du développement d’un médicament : La découverte et le développement

Phase I

Bien avant qu’un médicament ne soit soumis à Santé Canada, les preuves scientifiques de son innocuité, de son efficacité et de son processus de fabrication doivent être éprouvées en laboratoire.

Ce processus commence lorsque des chercheurs pharmaceutiques identifient une « cible » prometteuse impliquée dans l’apparition ou l’aggravation d’une maladie particulière. Ils développent alors un « composé » et commencent à tester la manière dont il affecte la cible. Cette recherche initiale en laboratoire peut durer de deux à trois ans. Cette phase comprend également des essais sur des volontaires humains en bonne santé, dont les effets secondaires sont étroitement surveillés.

Phase II

Cette phase du processus de découverte d’un médicament peut durer de trois à quatre ans et consiste à tester le composé sur un petit nombre de patients atteints de la maladie ou de l’affection que le médicament est censé traiter. Cette phase évalue la façon dont le médicament est métabolisé dans l’organisme et recueille des données préliminaires sur son efficacité. Si les données recueillies au cours de cette phase ne sont pas positives, les fabricants arrêtent généralement le développement parce que la phase suivante, la phase III, est très coûteuse et qu’il y a de fortes chances que le médicament ne se révèle pas assez efficace ou assez sûr, ou les deux.

Phase III

Cette phase est également déterminante pour la mise en marché d’un médicament. Elle comprend la réalisation d’un vaste essai clinique sur des patients répondant à des critères stricts de maladie afin de tester l’efficacité et l’innocuité du produit. Ces types d’essais impliquent généralement des centaines (voire un millier ou plus) de patients.

Ces essais sont appelés « essais d’enregistrement » et fournissent les données essentielles sur l’efficacité et l’innocuité dans les dossiers présentés par le fabricant de produits pharmaceutiques à l’autorité de réglementation, comme Santé Canada au Canada.

Phase IV

La dernière phase du processus de développement d’un médicament a lieu après l’examen réglementaire et l’obtention de l’autorisation de mise en marché. Cette phase comprend des études qui recueillent des données supplémentaires sur l’innocuité, l’efficacité et l’efficience du médicament une fois qu’il est utilisé dans la pratique clinique de routine dans la population générale des patients qu’il est censé traiter. Prochaine étape : le processus d’examen du médicament

Une fois qu’un médicament a été développé selon la procédure décrite ci-dessus, son parcours jusqu’à la personne qu’il est censé aider se poursuit. En général, cette partie du parcours est appelée « processus d’examen ».

Au Canada, le processus d’examen est supervisé par plusieurs organismes gouvernementaux, notamment :

• Santé Canada, l’organe fédéral du gouvernement sous l’égide du ministère de la Santé, est chargé d’effectuer des examens scientifiques de l’innocuité et de l’efficacité de tous les nouveaux médicaments et dispositifs médicaux et d’en surveiller l’innocuité s’ils sont approuvés pour la vente sur le marché canadien. S’ils sont approuvés, ils reçoivent un avis de conformité (« AC »).
• L’Agence des médicaments et des technologies de la santé au Canada (ACMTS) est un organisme indépendant à but non lucratif composé de représentants des gouvernements fédéral, provinciaux et territoriaux. L’Agence est chargée de fournir des données objectives aux décideurs canadiens en matière de soins de santé pour les aider à prendre des décisions éclairées sur l’utilisation optimale des médicaments et des dispositifs médicaux dans nos systèmes de soins de santé. Leur processus d’examen prend en considération deux aspects importants :
  • L’efficacité du médicament par rapport à des médicaments similaires utilisés pour traiter la même maladie ou affection, et,
  • Le rapport qualité-prix du médicament.
• L’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) est l’institut national du Québec chargé de déterminer la valeur d’un traitement et de formuler des recommandations en matière de remboursement.
• Le Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés est un organisme fédéral de réglementation et d’information dont le mandat est de protéger et d’informer les Canadiennes et les Canadiens en veillant à ce que les prix des médicaments brevetés vendus au Canada ne soient pas excessifs.
• Les régimes d’assurance-médicaments provinciaux et territoriaux, y compris l’Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP), déterminent quels médicaments et dispositifs médicaux sont inclus dans leurs régimes spécifiques. Chaque province et territoire dispose de son propre processus d’examen pour évaluer comment les médicaments et les dispositifs médicaux contribueront

Vous en apprendrez davantage sur ces organisations dans la section suivante. Étape 1 : Le processus d’examen des médicaments de Santé Canada

Santé Canada procède à un examen approfondi d’un nouveau médicament présenté par le fabricant; une nouvelle présentation est appelée « présentation de nouveau médicament » ou « PNM ». Au cours de cet examen, Santé Canada se penche sur les points suivants :

• l’innocuité et l’efficacité du médicament,
• les risques et les bienfaits potentiels du médicament (par exemple, les effets secondaires indésirables),
• l’effet du médicament, généralement comparé à l’absence de médicament,
• la qualité du processus de fabrication du médicament.

Les délais d’examen visés varient de sept mois à un an. Le délai exact d’examen par Santé Canada des informations relatives à l’innocuité et à l’efficacité des nouveaux médicaments contenues dans la présentation du fabricant pharmaceutique dépend du type de médicament, de la qualité de la présentation, du nombre de questions soulevées par Santé Canada au cours du processus d’examen, des réponses fournies par le fabricant et du respect des délais prévus pour les réponses.

Une fois l’examen terminé et à la lumière de ses conclusions, Santé Canada décide d’approuver ou de rejeter l’utilisation du nouveau médicament. Pour certains examens, cela peut prendre plus de temps en fonction de la complexité de la demande et de la disponibilité d’examinateurs qualifiés et experts dans le domaine. Historiquement, l’ensemble de la procédure d’examen de Santé Canada prend entre six mois et deux ans, mais rarement plus.

Si le médicament répond aux normes de Santé Canada, il recevra un « avis de conformité » ou « AC ». L’obtention d’un avis de conformité permet au fabricant de commercialiser et de vendre le médicament au Canada.

L’approbation de Santé Canada ne signifie pas automatiquement que le médicament sera financé par un régime d’assurance-médicaments fédéral, provincial ou territorial. Il incombe au fabricant du médicament de chercher à obtenir un financement public en déposant une demande complète conformément à la procédure d’examen du financement des médicaments fondée sur des données probantes établie par le ministère ou le département de la santé. Un nouveau médicament qui n’a pas reçu d’avis de conformité ne peut pas être vendu légalement au Canada et ne peut pas passer aux étapes suivantes du processus d’examen.

Pour obtenir de plus amples renseignements sur la procédure d’examen des médicaments de Santé Canada, veuillez consulter le site Web de l’organisme.

Étape 2 : Le Programme commun d’évaluation des médicaments

Une fois qu’un médicament a passé avec succès l’examen réglementaire de Santé Canada et reçu l’autorisation de mise en marché, il doit faire l’objet d’une évaluation coût-utilité par les deux agences d’évaluation des technologies de la santé du Canada - l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) au Québec et l’Agence des médicaments et des technologies de la santé au Canada (ACMTS) dans le reste du Canada - avant d’être considéré comme remboursable par les régimes publics d’assurance-médicaments.

Dans le cadre de l’examen de l’ACMTS, le fabricant doit soumettre une demande au Programme commun d’évaluation des médicaments (PCEM). Le PCEM s’inscrit dans une procédure unique et pancanadienne qui permet d’effectuer des examens objectifs et rigoureux des données cliniques, du rapport coût-efficacité et des données sur les patients concernant les nouveaux médicaments. Le PCEM fournit également des recommandations de remboursement aux régimes publics d’assurance-médicaments du Canada (à l’exception du Québec).

Les objectifs du PCEM sont les suivants :

• réduire la duplication des examens par les juridictions,
• fournir un accès équitable à des informations et des conseils d’experts opportuns et fondés sur des données probantes,
• consolider le processus de présentation des demandes d’autorisation pour les fabricants de produits pharmaceutiques,
• analyser l’efficacité du médicament par rapport à des médicaments similaires utilisés pour traiter la même pathologie,
• déterminer si le médicament présente un bon rapport qualité-prix.

Le Comité canadien d’expertise sur les médicaments (CCEM) de l’ACMTS est composé d’une équipe d’experts indépendants qui examinent chaque nouveau médicament. À l’issue de leur examen, ils formulent l’une des quatre recommandations suivantes aux régimes publics d’assurance-médicaments provinciaux et territoriaux participants :

1. Ne pas rembourser du tout
2. Rembourser, mais seulement si le fabricant réduit son prix
3. Rembourser, mais seulement pour des patients spécifiques et sous certaines conditions
4. Rembourser toutes les personnes qui ont besoin du médicament et qui sont bénéficiaires d’un régime d’assurance-médicaments

Dans le cadre de son processus d’examen, le CCEM recueille les avis des patients, des cliniciens et des gouvernements par l’intermédiaire de consultations et de soumissions écrites en ligne.

Les processus de participation des patients garantissent que les expériences vécues et les perspectives des personnes atteintes d’une maladie ou d’une affection pour laquelle un médicament en cours d’examen est indiqué constituent un élément essentiel du processus d’examen des médicaments. Le comité ACE (Arthritis Consumer Experts) est un chef de file de longue date dans le domaine de la participation des patients dans les provinces qui l’incluent officiellement. Cliquez ici pour en savoir plus sur la façon dont le comité ACE recueille les commentaires des patients.

L’ACMTS tient compte de l’avis du groupe de cliniciens (généralement des médecins spécialistes) à toutes les étapes de l’examen, y compris la façon dont l’examen doit être mené, l’évaluation des données probantes soumises par le fabricant du médicament et l’interprétation des résultats.

Il est important de noter que les recommandations de l’ACMTS ne sont pas contraignantes pour les régimes publics d’assurance-médicaments provinciaux et territoriaux. Chaque programme d’assurance-médicaments prend ses propres décisions de remboursement en fonction de la recommandation de l’ACMTS et d’autres facteurs, notamment le mandat, les priorités et les ressources financières du régime d’assurance-médicaments.

Pour obtenir de plus amples renseignements sur le processus du PCEM, veuillez consulter son site Web.

Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés (CEPMB)

Le CEPMB exerce son mandat indépendamment d’autres organisations telles que Santé Canada et les régimes publics d’assurance-médicaments. Le CEPMB joue un double rôle :

De réglementation : Veiller à ce que les prix pratiqués par les brevetés pour les médicaments brevetés, nouveaux et existants, vendus sur ordonnance ou en vente libre au Canada ne soient pas excessifs, en utilisant des tests qui comprennent la comparaison des classes thérapeutiques ou la comparaison du prix du même produit dans sept pays de comparaison : France, Allemagne, Italie, Suède, Suisse, Royaume-Uni et États-Unis.

De rapports : Rendre compte des tendances pharmaceutiques de tous les médicaments et des dépenses de recherche et développement des titulaires de brevets pharmaceutiques.

Le CEPMB propose actuellement de mettre en œuvre des réformes majeures qui modifieront la façon dont il examine et réglemente les prix plafonds.

Pour en savoir plus, cliquez ici.

Étape 3 : Couverture du remboursement par le régime public d’assurance-médicaments

En vertu de la Loi canadienne sur la santé, les médicaments délivrés sur ordonnance dans les hôpitaux canadiens sont gratuits pour le patient. En dehors du milieu hospitalier, la plupart des Canadiennes et des Canadiens ont accès à une couverture d’assurance pour les médicaments prescrits par le truchement de régimes d’assurance-médicaments publics et/ou d’employeurs (« privés »). Environ 60 % de toutes les ordonnances délivrées sont remboursées par un régime d’assurance-médicaments fourni par l’employeur, et non par le secteur public.

Les régimes d’assurance-médicaments fédéraux, provinciaux et territoriaux financés par l’État offrent différents niveaux de couverture et décident qui est couvert et ce que le patient et le régime paient. Ces régimes d’assurance-médicaments couvrent généralement les personnes qui en ont le plus besoin, en fonction de leur âge, de leur revenu et de leur état de santé. En outre, les régimes publics fédéraux d’assurance-médicaments couvrent les anciens combattants, les membres des Premières nations et les Inuits, les délinquants incarcérés au niveau fédéral, les membres de la Gendarmerie royale du Canada et les militaires.

Certains Canadiens peuvent ne pas bénéficier d’une couverture de remboursement efficace et devoir payer l’intégralité du coût de leurs médicaments sur ordonnance.

• Procédure d’approbation du remboursement des régimes publics d’assurance-médicaments
  
  Après la publication de la recommandation finale du Comité canadien d’expertise sur les médicaments de l’ACMTS, il revient à chaque province ou territoire de décider de financer ou non le médicament en tant que prestation dans le cadre de son ou de ses régimes d’assurance-médicaments. Le financement des médicaments est envisagé en fonction d’une évaluation approfondie des données scientifiques et cliniques, du point de vue des patients et de l’impact sur les services de soins de santé par rapport aux traitements existants dans la province ou le territoire.
  
  Les nouveaux médicaments peuvent faire l’objet d’un financement si le fabricant soumet une demande complète à un ministère ou département de la santé provincial ou territorial.
• Négociations de l’Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP)
  
  Depuis 2010, les provinces et les territoires collaborent au sein de l’APP pour mener des négociations provinciales/territoriales conjointes sur les prix des nouveaux médicaments brevetés au Canada.
  
  En capitalisant sur le pouvoir de négociation combiné des régimes d’assurance-médicaments dans plusieurs provinces et territoires, les objectifs de l’APP sont les suivant :
  • Élargir l’accès aux options de traitement médicamenteux cliniquement efficaces et rentables,
  • Parvenir à obtenir des médicaments à des prix stables et à moindre coûts pour les juridictions participantes,
  • Réduire le dédoublement des efforts et améliorer l’utilisation des ressources, et
  • Améliorer la cohérence des décisions entre les juridictions participantes.

Tous les nouveaux médicaments brevetés soumis au Programme commun d’évaluation des médicaments de l’ACMTS font désormais l’objet d’une négociation par l’intermédiaire de l’APP.

La durée moyenne des négociations menée par l’APP est toujours d’environ 180 jours, ce qui est nettement supérieur à l’objectif de 90 jours. Pour obtenir de plus amples renseignements, veuillez consulter le site Web de l’APP.

Initiative fédérale : Création de l’Agence canadienne des médicaments Le gouvernement du Canada propose actuellement la création d’une Agence canadienne des médicaments (ACM) afin de remédier au fait que les prix des médicaments délivrés sur ordonnance au Canada sont parmi les plus élevés des pays développés. En raison de la disparité des régimes d’assurance-médicaments au Canada, de nombreux citoyens se heurtent à des obstacles importants pour obtenir les médicaments sur ordonnance dont ils ont besoin. L’ACM aurait pour mission de rendre les médicaments sur ordonnance plus abordables en évaluant l’efficacité des nouveaux médicaments, en négociant les prix des médicaments au nom des régimes d’assurance-médicaments du Canada et en recommandant les médicaments offrant le meilleur rapport qualité-prix à inclure dans le futur formulaire national proposé. Pour en savoir plus, consultez le Bureau de transition vers une Agence canadienne des médicaments.

Examen du remboursement des médicaments par les provinces et territoires

Après une négociation de prix réussie entre le fabricant et l’APP, un régime public d’assurance-médicaments peut inscrire le médicament sur sa liste de médicaments. Chaque gouvernement provincial et territorial offre un régime d’assurance-médicaments aux groupes admissibles. Certains sont des programmes universels fondés sur le revenu. La plupart ont des programmes spécifiques pour les groupes de population qui peuvent avoir besoin d’une couverture plus importante pour les coûts élevés des médicaments. Ces groupes comprennent les personnes âgées, les bénéficiaires de l’aide sociale et les personnes atteintes de maladies associées à des coûts de médicaments élevés. Les médicaments financés par un régime public d’assurance-médicaments figurent sur le formulaire du régime ou sont approuvés au cas par cas dans le cadre d’un programme d’accès exceptionnel.

Bien que la liste des médicaments couverts par un régime d’assurance-médicaments soit longue, elle ne comprend pas tous les médicaments qu’un médecin peut prescrire. Pour plus de détails, veuillez vous adresser au ministère de la Santé de votre province ou de votre territoire, ou cliquez sur le lien approprié ci-dessous.

• Alberta (Programmes de médicaments prescrits) (en anglais seulement)
• Colombie-Britannique (Pharmacare)
• Manitoba (Pharmacare Program) (en anglais seulement)
• Nouveau-Brunswick (Plan de médicaments sur ordonnance)
• Terre-Neuve-et-Labrador (Services pharmaceutiques)
• Territoires du Nord-Ouest
• Nouvelle-Écosse (Pharmacare) (en anglais seulement)
• Nunavut
• Ontario (Programme public de médicaments)
• Île-du-Prince-Édouard (Programme d’aide financière pour médicaments)
• Québec (Assurance médicaments)
• Saskatchewan (Régime d’assurance-médicaments) (traduction française automatisée)
• Yukon

Problèmes liés au processus de remboursement des médicaments pour les patients atteints d’arthrite inflammatoire

Le processus de remboursement des régimes publics provinciaux d’assurance-médicaments est un élément important du système de soins de santé canadien. Cependant, chaque province ou territoire dispose de son propre processus, ce qui crée des difficultés et des disparités pour les patients. L’une des principales difficultés réside dans le fait que ces processus ne font l’objet d’aucune orientation ni d’aucune surveillance de la part du gouvernement fédéral. Chaque province ou territoire est libre de fixer ses propres règles et réglementations, et il n’y a pas de normalisation entre eux. Des processus différents, des critères de remboursement différents, des formulaires à remplir différents et de nombreux niveaux différents de couverture de remboursement peuvent entraîner des retards et des refus inutiles, ce qui se traduit en fin de compte par une détérioration de l’état de santé des patients.

Par exemple, au cours de la dernière décennie, le délai moyen d’approbation d’un nouveau médicament, du début (recherche initiale, essais précliniques et cliniques) à la fin (inscription sur la liste des médicaments remboursables), est passé à 12 ans, principalement en raison de l’allongement du délai entre l’obtention de l’avis de conformité et l’approbation du remboursement par un régime public d’assurance-médicaments. Ces délais, après l’approbation de Santé Canada, contribuent à retarder l’accès des Canadiennes et des Canadiens à de nouveaux médicaments pour traiter des maladies chroniques graves comme l’arthrite inflammatoire.

« Le processus d’approbation de mes médicaments peut être quelque peu déroutant, car plusieurs intervenants sont impliqués - mon rhumatologue, le régime d’assurance-maladie, le régime d’assurance-médicaments pour les aînés, l’entreprise pharmaceutique et bien sûr, la pharmacie. Il peut donc être difficile de savoir qui fait quoi dans le processus. »

L’expérience des patients atteints d’arthrite inflammatoire dans le cadre du processus d’accès au remboursement

Bien que de nombreux Canadiennes et Canadiens aient accès à une assurance-médicaments publique ou privée, la mosaïque de régimes d’assurance-médicaments au Canada crée des inégalités dans l’accès aux médicaments pouvant entraîner une réduction et des retards de traitement, expose les ménages et les entreprises à un fardeau financier considérable et isole la gestion des médicaments d’ordonnance des autres composantes clés du système desoins de santé canadien.

Le comité ACE a mené une Enquête nationale sur le remboursement des médicaments contre l’arthrite en 2021 afin d’identifier les inégalités et les lacunes des régimes publics d’assurance-médicaments - qui en fait l’expérience et quels sont les défis à relever pour obtenir le remboursement des médicaments contre l’arthrite dont on a besoin et qui changent la vie. Vingt pour cent (20 %) des répondants à l’enquête ont déclaré que le processus d’accès au remboursement était trop difficile.

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Difficultés spécifiques liées à l’accès au remboursement des médicaments contre l’arthrite inflammatoire

Dans le cadre de l’enquête, le comité ACE a demandé aux répondants de faire part des difficultés spécifiques qu’ils ont éprouvées pour obtenir la couverture de leurs médicaments d’ordonnance contre l’arthrite :

• Je n’ai éprouvé aucune difficulté : 138 (53 %)
• Autre (veuillez préciser) : 57 (22 %)
• Mon régime d’assurance (public ou privé) a refusé de rembourser le coût du médicament contre l’arthrite dont j’ai besoin selon mon rhumatologue : 36 (14 %)
• Je ne savais pas à qui m’adresser pour le remboursement de mes médicaments : 34 (13 %)
• Tout le processus a été difficile : 32 (12 %)
• Les formulaires que je devais remplir pour le remboursement prêtaient à confusion : 27 (10 %)
• Il y avait trop de formulaires à remplir : 20 (8 %)
• On ne m’a pas donné les bons formulaires à remplir et je n’ai pas pu demander de remboursement : 8 (3 %)
• De nombreux répondants ont fait part de difficultés spécifiques telles que la complexité et la longueur des formulaires, la difficulté de coordonner la couverture ainsi que les informations contradictoires reçues des différents services du régime public d’assurance-médicaments.

Comparaison des expériences de différentes populations de patients atteints d’arthrite

L’enquête a également révélé des différences considérables dans les difficultés d’accès au remboursement des médicaments contre l’arthrite pour les répondants noirs, autochtones et de couleur (PANDC) par rapport aux résultats de l’enquête pour la population générale.

Les répondants qui s’identifient comme faisant partie du groupe des PANDC sont trois fois plus susceptibles de déclarer que les formulaires qu’ils doivent remplir pour être remboursés sont déroutants. Plus précisément, 29 % (3 sur 10) des répondants du groupe des PANDC ont déclaré que les formulaires à remplir pour obtenir un remboursement prêtaient à confusion, contre 9 % (1 sur 10) des répondants blancs. En outre, quatre fois plus de répondants du groupe des PANDC ont indiqué qu’il y avait trop de formulaires à remplir, soit 24 % des répondants du groupe des PANDC contre 6 % des répondants blancs. Ces résultats soulignent que les formulaires de remboursement peuvent être trop compliqués à comprendre pour les Canadiennes et les Canadiens dont l’anglais ou le français n’est pas la langue maternelle, et qu’il est possible qu’il n’y ait pas de services de traduction disponibles aux différentes étapes du processus de demande de remboursement des médicaments.

Existe-t-il des solutions ?

Pour que les politiques de remboursement des régimes publics d’assurance-médicaments soient efficaces, elles doivent tenir compte des difficultés éprouvées par les patients atteints d’arthrite inflammatoire pour accéder à la couverture de remboursement en temps opportun.

Le retard dans le remboursement des médicaments prescrits contre l’arthrite cause des difficultés et force un pourcentage important de répondants à faire des choix difficiles pour obtenir et continuer à prendre leurs médicaments qui changent leur vie. Que peuvent faire les régimes publics d’assurance-médicaments ?

Catégorie « à usage limité » dans les régimes d’assurance-médicaments publics et privés

Il existe plusieurs thérapies novatrices (telles que les médicaments biologiques et les médicaments à petites molécules cibles) pour les formes d’arthrite inflammatoire, mais tous les régimes publics d’assurance-médicaments, à l’exception de celui de l’Ontario, exigent une autorisation spéciale préalable (ou « AS ») avant d’accorder un remboursement pour ces thérapies. En Ontario, le régime public d’assurance-médicaments comporte une catégorie appelée « usage limité ». Les médicaments de cette catégorie peuvent être prescrits par un médecin autorisé sans qu’il soit nécessaire d’obtenir une autorisation spéciale préalable. Pour les patients souffrant d’arthrite inflammatoire, cela réduit la nécessité pour eux, pour les rhumatologues ou leur personnel, pour les programmes d’aide aux patients et pour les fonctionnaires de remplir de multiples formulaires.

L’avantage manifeste d’une catégorie à usage limité est que les patients bénéficient d’un remboursement approprié, rentable et plus rapide de la part des régimes publics d’assurance-médicaments.